Tecelra (afamitresgene autoleucel), une thérapie génique destinée au traitement des adultes atteints de sarcome synovial métastatique, a été approuvée par le FDA. L'approbation était basée sur l'évaluation de la sécurité et de l'efficacité dans le cadre d'un essai clinique multicentrique ouvert. Il s'agit du premier récepteur de lymphocytes T (TCR) approuvé par la FDA. la thérapie génique.
Administré en dose IV unique, Tecelra est une immunothérapie autologue à cellules T composée des propres cellules T du patient qui sont modifiées pour exprimer un TCR qui cible l'antigène MAGE-A4 exprimé par les cellules cancéreuses du sarcome synovial.
Les nausées, vomissements, fatigue, infections, fièvre, constipation, essoufflement, douleurs abdominales, douleurs thoraciques non cardiaques, diminution de l'appétit, rythme cardiaque rapide, maux de dos, hypotension, diarrhée et gonflement sont les effets indésirables les plus courants associés à ce traitement. Le patient peut présenter un type dangereux de réponse agressive du système immunitaire et peut également présenter le syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS). Par conséquent, les patients recevant ce traitement doivent être surveillés et il leur est conseillé de ne pas conduire ni se livrer à des activités dangereuses pendant au moins quatre semaines après avoir reçu Tecelra.
Le sarcome synovial est une forme rare de cancer dans lequel les cellules malignes se développent et forment une tumeur dans les tissus mous. Elle peut survenir dans de nombreuses parties du corps, se développant le plus souvent dans les extrémités. Il s’agit d’un cancer potentiellement mortel et qui a un impact dévastateur sur les individus. Chaque année, le sarcome synovial touche environ 1,000 30 personnes aux États-Unis et survient le plus souvent chez les hommes adultes dans la trentaine ou moins.
Le traitement implique généralement une intervention chirurgicale pour enlever la tumeur et peut également inclure une radiothérapie et/ou une chimiothérapie. L'approbation de Tecelra offre une nouvelle option aux personnes concernées, qui sont souvent confrontées à des options de traitement limitées.
L'approbation de Tecelra a été accordée à Adaptimmune, LLC.
***
Références:
- La FDA approuve la première thérapie génique pour traiter les adultes atteints de sarcome synovial métastatique. Publié le 02 août 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
