Le 11 octobre 2024, Hympavzi (marstacimab-hncq), un anticorps monoclonal humain ciblant « l’inhibiteur de la voie du facteur tissulaire », a reçu l’approbation de la FDA américaine en tant que nouveau médicament pour la prévention des épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou d’hémophilie B.
Auparavant, le 19 septembre 2024, Hympavzi avait obtenu une autorisation de mise sur le marché de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ou B sévère.
L'hémophilie A est une maladie héréditaire de la coagulation causée par un manque de facteur VIII de coagulation sanguine, tandis que l'hémophilie B est causée par une insuffisance de facteur IX de coagulation. Ces deux maladies sont traditionnellement traitées en remplaçant les facteurs de coagulation sanguin manquants par des injections.
Hympavzi prévient les épisodes hémorragiques par un procédé différent. Il cible la protéine anticoagulante naturelle appelée « inhibiteur de la voie du facteur tissulaire » et réduit son activité anticoagulante, augmentant ainsi la quantité de thrombine.
Ce nouveau médicament offre une nouvelle option thérapeutique aux patients. Il s'agit du premier traitement sans facteur de risque et à prise hebdomadaire pour l'hémophilie B.
L'approbation d'Hympavzi par la FDA est basée sur les résultats satisfaisants de l'essai clinique multicentrique de phase 3 qui a évalué sa sécurité et son efficacité chez les participants adolescents et adultes âgés de 12 à < 75 ans atteints d'hémophilie A sévère ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère.
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Sources:
- Communiqué de presse de la FDA – La FDA approuve un nouveau traitement pour l'hémophilie A ou B. Publié le 11 octobre 2024. Disponible sur https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi – Marstacimab. Disponible à https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
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, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B. ){kind=link}