Qfitlia (Fitusiran), un traitement innovant de l'hémophilie à base d'ARNsi, a reçu l'approbation de la FDA. Ce médicament, basé sur un petit ARN interférent (ARNsi) , agit en inhibant les anticoagulants naturels tels que l'antithrombine (AT) et l'inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI). Il se lie à l'ARNm de l'AT dans le foie et bloque sa traduction, réduisant ainsi le taux d'antithrombine et améliorant la génération de thrombine. Il est administré par injection sous-cutanée, à raison d'une injection tous les deux mois. La dose et la fréquence des injections sont ajustées grâce au test compagnon INNOVANCE Antithrombin, qui garantit une activité de l'antithrombine dans la plage cible. L'administration à dose fixe n'est pas approuvée. Ce nouveau traitement présente un avantage considérable pour les patients, car il est administré moins fréquemment que les autres options thérapeutiques existantes.
Qfitlia (fitusiran) a été approuvé aux États-Unis (le 28 mars 2025) en prophylaxie systématique pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs des facteurs VIII ou IX (anticorps neutralisants). Ce nouveau traitement est important car il est administré moins fréquemment (une fois tous les deux mois) que les autres options existantes.
Les troubles hémorragiques de l'hémophilie sont dus à une insuffisance de facteurs de coagulation. L'hémophilie A est due à un déficit en facteur VIII (FVIII), tandis que l'hémophilie B est due à un faible taux de facteur IX (FIX). L'absence de facteur XI fonctionnel est responsable de l'hémophilie C. Ces affections sont traitées par perfusion de facteur de coagulation commercial ou d'un produit non-facteur en remplacement fonctionnel du facteur manquant.
L'octocog alfa (Advate), qui est une version du facteur de coagulation VIII « génétiquement modifiée à l'aide de la technologie de l'ADN », est couramment utilisé pour le traitement préventif et à la demande de l'hémophilie A. Pour l'hémophilie B, le nonacog alfa (BeneFix), qui est une version modifiée du facteur de coagulation IX, est couramment utilisé.
Hympavzi (marstacimab-hncq) a été approuvé aux États-Unis (le 11 octobre 2024) et dans l'UE (le 19 septembre 2024) comme nouveau médicament pour la prévention des épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d'hémophilie A ou B. Il s'agit d'un anticorps monoclonal humain qui prévient les épisodes hémorragiques en ciblant une protéine anticoagulante naturelle appelée « inhibiteur de la voie du facteur tissulaire » et en réduit l'activité anticoagulante, augmentant ainsi la production de thrombine. Il s'agit du premier traitement non-facteur à prise hebdomadaire contre l'hémophilie B.
Un autre anticorps monoclonal, le concizumab (Alhemo), a été approuvé aux États-Unis (le 20 décembre 2024) et dans l'UE (le 16 décembre 2024) pour la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII ou d'hémophilie B avec inhibiteurs du facteur IX. Certains patients hémophiles traités par des facteurs de coagulation développent des anticorps (contre ces facteurs). Ces anticorps inhibent l'action des facteurs de coagulation, les rendant ainsi moins efficaces. Le concizumab (Alhemo), administré quotidiennement par injection sous-cutanée, est destiné à traiter cette affection, traditionnellement traitée par l'induction d'une tolérance immunitaire par des injections quotidiennes de facteurs de coagulation.
Alors que le mpavzi (marstacimab-hncq) et le concizumab (Alhemo) sont des anticorps monoclonaux, le nouveau traitement Qfitlia (fitusiran) est un petit ARN interférent (siRNA) qui interfère avec les anticoagulants naturels tels que l'antithrombine (AT) et l'inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI). Il se lie à l'ARNm de l'AT dans le foie et bloque la traduction de l'AT, réduisant ainsi l'antithrombine et améliorant la production de thrombine.
Qfitlia (fitusiran) est administré par injection sous-cutanée une fois tous les deux mois.
La dose et la fréquence des injections sont ajustées grâce au diagnostic compagnon INNOVANCE Antithrombin, qui garantit une activité antithrombinique dans la plage cible. La dose fixe n'est pas approuvée. Néanmoins, ce nouveau traitement est important pour les patients car il est administré moins fréquemment que les autres options existantes.
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Références:
- Communiqué de presse de la FDA – La FDA approuve un nouveau traitement pour l'hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs de facteur. Publié le 28 mars 2025. Disponible à l'adresse suivante : https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
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Article connexe:
- Concizumab (Alhemo) pour l'hémophilie A ou B avec inhibiteurs (29 décembre 2024)
- Hympavzi (marstacimab) : nouveau traitement pour l'hémophilie (12 October 2024)
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, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}