Technologie ARN : des vaccins contre le COVID-19 au traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth

La technologie de l’ARN a récemment fait ses preuves dans le développement des vaccins à ARNm BNT162b2 (de Pfizer/BioNTech) et ARNm-1273 (de Moderna) contre le COVID-19. Basés sur la dégradation de l'ARN codant dans un modèle animal, des scientifiques français ont rapporté une stratégie puissante et une preuve de concept pour le traitement de Charcot-Marie-Tooth. maladie, la maladie neurologique héréditaire la plus courante qui provoque une paralysie progressive des jambes et des mains.  

En 1990, des chercheurs ont démontré pour la première fois que l'injection directe de ARNm dans le muscle de la souris a conduit à l’expression d’une protéine codée dans les cellules musculaires. Cela a ouvert la possibilité de développer des méthodes basées sur les gènes. les vaccins et thérapeutique.  

La situation non présentée présentée par la pandémie de COVID-19 a conduit au développement réussi et à l’autorisation d’utilisation d’urgence (EUA) de produits à base d’ARNm. les vaccins BNT162b2 (de Pfizer/BioNTech) et ARNm-1273 (de Moderne) contre le COVID-19. Ces deux les vaccins basés sur la technologie de l’ARN ont joué un rôle important dans la protection des personnes contre les symptômes graves du COVID-19.  

Succès de la technologie ARN basée sur le COVID-19 les vaccins a été considérée comme une étape importante dans la science et la médecine car elle a prouvé la valeur d'une technologie médicale à fort potentiel que la communauté scientifique et l'industrie pharmaceutique poursuivent depuis près de trois décennies. Cela a donné une impulsion bien nécessaire à l'exploration des thérapies basées sur la technologie de l'ARN.  

La maladie de Charcot-Marie Tooth est la maladie neurologique héréditaire la plus courante. maladie. Les nerfs périphériques sont touchés ce qui entraîne une paralysie progressive des jambes et des mains. La maladie est due à la surexpression d’une protéine spécifique appelée PMP22. Il n’existe à ce jour aucun traitement contre cette maladie.  

Des scientifiques du CNRS, de l'INSERM, de l'AP-HP et des universités Paris-Saclay et Paris en France ont récemment rapporté le développement d'une thérapie basée sur la dégradation et la réduction de l'ARN codant pour la protéine PMP22. Pour cela, ils ont utilisé d'autres molécules d'ARNsi (petit ARN interférent) qui interféraient avec le ARN codant pour la protéine PMP22.  

Les chercheurs ont découvert que l'injection d'ARNsi (petit ARN interférent) chez des souris modèles de la maladie réduisait le niveau de protéine PMP22 à la locomotion et à la force musculaire normales et restaurées. Des études histologiques ont révélé la régénération et la restauration de la fonction des gaines de myéline. Les résultats positifs ont duré trois semaines et une nouvelle injection d'ARNsi a conduit à une récupération fonctionnelle complète.  

Ce étude est important car il suggère une stratégie puissante pour le traitement des neuropathies périphériques héréditaires. Il fournit le preuve de concept pour une nouvelle médecine de précision basée sur l'application de la technologie ARN pour corriger l'expression excessive des gènes grâce à l'utilisation d'ARN interférents.  

Cependant, le traitement réel du patient est encore long jusqu'à ce que les phases successives des essais cliniques fournissent des résultats satisfaisants de sécurité et d'efficacité aux régulateurs.  

***

Sources:  

  1. Prasad U., 2020. Vaccin d'ARNm COVID-19 : Une étape importante en science et un changeur de jeu en médecine. Scientifique Européen. Publié le 29 décembre 2020. Disponible sur http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/  
  1. Communiqué – Salle de Presse Inserm – Maladie de Charcot-Marie Tooth : Une innovation thérapeutique 100% française à base d'ARN. Lien: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/  
  1. Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Les nanoparticules de squalenoyl siRNA PMP22 sont efficaces dans le traitement de modèles murins de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2 

***

Actualités

La taille des centromères détermine la méiose unique chez l'églantier   

L'églantier (Rosa canina), l'espèce de rosier sauvage, a...

Sukunaarchaeum mirabile : qu'est-ce qui constitue une vie cellulaire ?  

Des chercheurs ont découvert un nouvel archéon en relation symbiotique...

Comète 3I/ATLAS : troisième objet interstellaire observé dans le système solaire  

ATLAS (Asteroid Terrestrial-impact Last Alert System) a découvert un...

Vera Rubin : Nouvelle image d'Andromède (M31) publiée en hommage 

L'étude d'Andromède par Vera Rubin a enrichi nos connaissances...

Deux nouveaux Henipavirus détectés chez des chauves-souris frugivores en Chine 

Les henipavirus, le virus Hendra (HeV) et le virus Nipah (NiV) sont connus pour provoquer...

Newsletter

Ne manquez pas

Thérapie par cellules souches mésenchymateuses (CSM) : la FDA approuve Ryoncil 

Ryoncil a été approuvé pour le traitement de la maladie réfractaire aux stéroïdes...

Stonehenge : les Sarsens sont originaires de West Woods, Wiltshire

L'origine des sarsens, les grosses pierres qui font...

Imagerie à ultra haute résolution à l'échelle d'Ångström des molécules

Microscopie de résolution de plus haut niveau (niveau Angstrom) développée qui pourrait...
Équipe SCIEU
Équipe SCIEUhttps://www.scientificeuropean.co.uk
Scientifique Européen® | SCIEU.com | Avancées significatives de la science. Impact sur l'humanité. Esprits inspirants.

La taille des centromères détermine la méiose unique chez l'églantier   

L'églantier (Rosa canina), espèce de rosier sauvage, possède un génome pentaploïde de 35 chromosomes. Son nombre de chromosomes est impair, mais…

Dynamo solaire : « Solar Orbiter » prend les toutes premières images du pôle solaire

Pour une meilleure compréhension de la dynamo solaire, il est impératif d'étudier les pôles solaires, cependant toutes les observations du Soleil jusqu'à présent ont été faites à partir de...

Sukunaarchaeum mirabile : qu'est-ce qui constitue une vie cellulaire ?  

Des chercheurs ont découvert un nouvel archéon en relation symbiotique dans un système microbien marin qui présente une réduction extrême du génome en ayant un génome très dépouillé...