Concizumab (Alhemo) pour l'hémophilie A ou B avec inhibiteurs

Concizumab (nom commercial, Alhémo), un anticorps monoclonal a été approuvé par la FDA le 20 décembre 2024 pour la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII ou d'hémophilie B avec inhibiteurs du facteur IX. Il avait reçu l'approbation de l'Agence européenne des médicaments (EMA) il y a quelques jours, le 16 décembre 2024, pour les mêmes indications.

Certains patients hémophiles traités par des « facteurs de coagulation » pour traiter leur trouble de la coagulation développent des anticorps (contre les facteurs de coagulation). Les anticorps formés inhibent l’action des « facteurs de coagulation », les rendant ainsi moins efficaces. Cette maladie est actuellement traitée en induisant une tolérance immunitaire par des injections quotidiennes de facteurs de coagulation. L’approbation du Concizumab (Alhemo) offre à ces patients un traitement alternatif.

Le concizumab est administré quotidiennement par injection sous-cutanée.

L'approbation d'Alhemo s'est appuyée sur l'évaluation de sa sécurité et de son efficacité dans le cadre d'un essai clinique de phase 3 multinational, multicentrique et ouvert. Au cours de cet essai, les taux de saignement annualisés (THA) ont été réduits de 86 % pour le groupe de traitement par Alhemo par rapport au groupe sans prophylaxie.

Les troubles de la coagulation dans l'hémophilie sont dus à une insuffisance de facteurs de coagulation. L'hémophilie A est due à une déficience en facteur de coagulation VIII, tandis que l'hémophilie B est due à de faibles taux de facteur IX. L'absence de facteur XI fonctionnel est responsable de l'hémophilie C. Ces pathologies sont traitées par perfusion de facteur de coagulation préparé commercialement ou d'un produit non-facteur en remplacement fonctionnel du facteur manquant.

L'octocog alfa (Advate), qui est une version du facteur de coagulation VIII « génétiquement modifiée à l'aide de la technologie de l'ADN », est couramment utilisé pour le traitement préventif et à la demande de l'hémophilie A. Pour l'hémophilie B, le nonacog alfa (BeneFix), qui est une version modifiée du facteur de coagulation IX, est couramment utilisé.

Hympavzi (marstacimab-hncq), un anticorps monoclonal humain ciblant « l’inhibiteur de la voie du facteur tissulaire » a récemment été approuvé comme nouveau médicament pour la prévention des épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d’hémophilie A ou d’hémophilie B.

***

Références:

La FDA approuve un médicament pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs ou d'hémophilie B avec inhibiteurs. Publié le 20 décembre 2024. Disponible sur https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or