Tecelra (afamitresgene autoleucel), une thérapie génique destinée au traitement des adultes atteints de sarcome synovial métastatique, a reçu l'approbation de la FDA . Cette approbation repose sur l'évaluation de son innocuité et de son efficacité lors d'un essai clinique multicentrique ouvert. Il s'agit de la première thérapie génique ciblant le récepteur des lymphocytes T (TCR) approuvée par la FDA.
Administré en dose IV unique, Tecelra est une immunothérapie autologue à cellules T composée des propres cellules T du patient qui sont modifiées pour exprimer un TCR qui cible l'antigène MAGE-A4 exprimé par les cellules cancéreuses du sarcome synovial.
Les nausées, vomissements, fatigue, infections, fièvre, constipation, essoufflement, douleurs abdominales, douleurs thoraciques non cardiaques, diminution de l'appétit, rythme cardiaque rapide, maux de dos, hypotension, diarrhée et gonflement sont les effets indésirables les plus courants associés à ce traitement. Le patient peut présenter un type dangereux de réponse agressive du système immunitaire et peut également présenter le syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS). Par conséquent, les patients recevant ce traitement doivent être surveillés et il leur est conseillé de ne pas conduire ni se livrer à des activités dangereuses pendant au moins quatre semaines après avoir reçu Tecelra.
Le sarcome synovial est une forme rare de cancer caractérisée par le développement de cellules malignes formant une tumeur dans les tissus mous. Il peut se développer dans différentes parties du corps, le plus souvent au niveau des extrémités. Ce cancer, potentiellement mortel, a des conséquences dévastatrices pour les personnes atteintes. Chaque année, environ 1 000 personnes sont touchées par le sarcome synovial aux États-Unis, principalement des hommes adultes de moins de 30 ans.
Le traitement implique généralement une intervention chirurgicale pour enlever la tumeur et peut également inclure une radiothérapie et/ou une chimiothérapie. L'approbation de Tecelra offre une nouvelle option aux personnes concernées, qui sont souvent confrontées à des options de traitement limitées.
L'approbation de Tecelra a été accordée à Adaptimmune, LLC.
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Références:
- La FDA approuve la première thérapie génique pour traiter les adultes atteints de sarcome synovial métastatique. Publié le 02 août 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
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, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}