Ryoncil a été approuvé pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes (SR-aGVHD), une maladie potentiellement mortelle qui peut résulter d'une transplantation de cellules souches sanguines réalisée pour remplacer les cellules souches défectueuses du receveur dans certains types de cancers du sang, de troubles sanguins ou de troubles du système immunitaire. Cela fait de Ryoncil la première thérapie à base de cellules souches mésenchymateuses (MSC) approuvée par la FDA. Ryoncil contient des MSC isolées de la moelle osseuse de donneurs humains adultes en bonne santé qui peuvent se différencier en plusieurs autres types de cellules. Les perfusions intraveineuses de cellules stromales mésenchymateuses (MSC) offrent des avantages en termes de survie.
Sur 18 Décembre 2024, FDA a approuvé Ryoncil (remestemcel-L-rknd), une thérapie à base de cellules stromales mésenchymateuses (CSM) allogéniques (de donneur) dérivées de moelle osseuse pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (SR-aGVHD) réfractaire aux stéroïdes chez les patients pédiatriques âgés de 2 mois et plus. Cela fait de Ryoncil la première thérapie à base de CSM (cellules souches mésenchymateuses) approuvée par la FDA.
Ryoncil contient des MSC isolées de la moelle osseuse de donneurs humains adultes en bonne santé qui peuvent se différencier en plusieurs autres types de cellules.
La réaction aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes (SR-aGVHD) est une maladie grave et potentiellement mortelle qui peut avoir des conséquences importantes et de grande ampleur sur la santé, notamment des lésions de plusieurs organes, une qualité de vie réduite et un risque de décès chez les patients concernés. Cela peut survenir à la suite d'une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (sanguines) (allo-HSCT).
Dans le cadre d’une allo-GCSH, un patient reçoit des cellules souches hématopoïétiques d’un donneur sain pour remplacer ses propres cellules souches et former de nouvelles cellules sanguines, une procédure souvent effectuée dans le cadre du traitement de certains types de cancers du sang, de troubles sanguins ou de troubles du système immunitaire.
L'approbation de Ryoncil fait suite à l'évaluation de sa sécurité et de son efficacité dans une étude multicentrique à un seul bras portant sur 54 participants pédiatriques atteints de GVHD atypique ayant subi une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Les participants ont reçu un total de huit perfusions intraveineuses de Ryoncil deux fois par semaine pendant quatre semaines consécutives. L'évaluation de l'efficacité était principalement basée sur le taux et la durée de la réponse au traitement 28 jours après le début du traitement par Ryoncil.
Dans un autre essai sur la SR-aGVHD après une allo-HSCT, il a été constaté qu'une combinaison de CSM et de basiliximab (un anticorps monoclonal utilisé pour prévenir le rejet de greffe) conduit à un taux de réponse complète (RC) bien meilleur que le basiliximab seul.
Des essais cliniques ont montré que les perfusions intraveineuses de cellules stromales mésenchymateuses (CSM) présentaient des avantages en termes de survie.
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Références:
- Communiqué de presse de la FDA – La FDA approuve la première thérapie à base de cellules stromales mésenchymateuses pour traiter la maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes. Publié le 18 décembre 2024. Disponible sur https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Les cellules stromales mésenchymateuses associées au basiliximab améliorent la réponse de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes en tant que traitement de deuxième intention : un essai multicentrique, randomisé et contrôlé. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Résultats de sécurité à deux ans des cellules stromales mésenchymateuses dérivées de cellules iPS dans la maladie aiguë du greffon contre l'hôte résistante aux stéroïdes. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
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